Terapia genética contra mal de Parkinson

15 10 2009

Un nuevo tratamiento genético contra la enfermedad de Parkinson logró reducir los síntomas del trastorno a largo plazo, afirman científicos en Francia y Gran Bretaña.

Cerebro

La terapia está basada en los genes que producen dopamina en el cerebro.

La terapia, probada con monos, parece prevenir los movimientos involuntarios y anormales que acompañan a este trastorno con pocos efectos secundarios.

Aunque el tratamiento no es una cura, dicen los investigadores en la revista Science Translational Medicine, abre nuevas esperanzas para los millones de personas que sufren esta enfermedad.

El Parkinson es un trastorno degenerativo del sistema nervioso central que pueda afectar las funciones motoras, del lenguaje y cognitivas.

Con la enfermedad ocurre una pérdida de la dopamina, una sustancia química producida en el cerebro, que provoca la falta de control sobre el movimiento del cuerpo.

Hasta ahora no hay una cura para esta enfermedad pero por lo general se ofrece a los pacientes tratamientos que pueden aumentar de forma breve la cantidad de dopamina en el cerebro.

Genes clave

Estas terapias, sin embargo, no logran mantener los niveles estables de dopamina que se requieren para que el organismo lleve a cabo sus funciones normales y esto conduce a la discinesia, los movimientos anormales e involuntarios.

Ya iniciamos la fase 1 del ensayo clínico y hasta ahora los resultados son muy alentadores. Porque hemos encontrado un perfil seguro en todos los pacientes y todos han mostrado mejoras -en distintos niveles- en los síntomas de la enfermedad

Dr. Bechir Jarraya

Ahora, la investigación llevada a cabo en las universidades de París, en Francia, la de Sheffield en Inglaterra y el Colegio Imperial de Londres, demostró que con la nueva terapia genética se puede restaurar la dopamina en el cerebro y potencialmente corregir la enfermedad de Parkinson sin las complicaciones de la discinesia.

En el estudio, los científicos dieron a monos una neurotoxina que provocaba causas selectivas de la enfermedad. Así lograron que los animales desarrollaran temblores, rigidez muscular y la postura inestable característica del síndrome severo de Parkinson.

Posteriormente, para tratar la enfermedad inducida, los investigadores insertaron en el cerebro de los monos tres genes que son críticos para la producción de la dopamina.

Los científicos colocaron sondas biológicas capaces de medir los niveles de dopamina en el cerebro de los animales y siguieron un registro durante tres años y medio.

Resultados alentadores

Ancianos

El Parkinson afecta a un millón de personas en el mundo.

Descubrieron que el tratamiento con los genes había logrado restaurar de forma segura las concentraciones de dopamina en el cerebro, había corregido los déficits motores y evitado las discinesias.

Además, dicen los autores, no se encontraron efectos secundarios adversos, y lo más importante, se logró mantener el efecto durante tres años y medio.

Tal como explicó a la BBC el doctor Berchir Jarraya, quien dirigió el estudio, actualmente se están llevando a cabo las pruebas en humanos.

“Ya iniciamos la fase 1 del ensayo clínico y hasta ahora los resultados son muy alentadores” afirma el científico.

“Porque hemos encontrado un perfil seguro en todos los pacientes y todos han mostrado mejoras -en distintos niveles- en los síntomas de la enfermedad”.

“Pero todavía es muy pronto para establecer conclusiones firmes porque los ensayos continúan”, agrega el investigador.

Se calcula que el Parkinson afecta a aproximadamente un millón de personas en el mundo.

Fuente: BBC. Terapia genética contra mal de Parkinson





La cura del daltonismo se ve más cerca

17 09 2009

Un equipo de científicos estadounidenses aseguró que podrían estar más cerca de conseguir una cura para el daltonismo.

A través de terapia genética, estos investigadores de la Universidad de Washington lograron restaurar la visión de todos los colores en monos adultos que nacieron sin la habilidad de distinguir entre el rojo y el verde.

Mono haciendo experimento contra el daltonismo

Los monos señalaron correctamente las formas rojas que aparecían en fondos verdes

Los expertos, que publicaron su estudio en la revista Nature, aseguran que el mismo tratamiento podría funcionar en humanos.

“Además, esta investigación también podría tener potencial en el tratamiento de otro tipo de desórdenes visuales, incluyendo la degeneración macular relacionada con la edad”, dijo Jay Neitz, líder del equipo.

No sólo en la infancia

Esta investigación también podría tener potencial en el tratamiento de otro tipo de desórdenes visuales, incluyendo la degeneración macular relacionada con la edad

Jay Neitz, investigador

Hasta ahora, la comunidad científica no pensaba que fuera posible manipular un cerebro adulto para corregir el daltonismo.

Se consideraba que sólo durante los primeros años de vida, cuando el cerebro es más “maleable”, era posible añadir nueva información sensorial a las personas, lo que podría perfeccionar la visión.

Pero el profesor Neitz y su equipo consiguieron introducir genes terapéuticos en las células de la parte trasera del ojo de un mono adulto macho.

Esos genes contenían el código de ADN necesario para que las células pudieran distinguir entre el rojo y el verde, y la terapia parece haber sido un éxito, explicó el especialista en información científica de la BBC Matt McGrath.

Los monos tratados pudieron superar pruebas de color, siendo capaces de señalar correctamente las formas rojas que aparecían en fondos verdes.

¿CÓMO LO VE?

Experimento para medir el daltonismo

Hay varios tipos de daltonismo. El más común es el que impide distinguir entre rojo y verde, un desorden hereditario que se transmite a través del cromosoma X. ¿Distingue alguna forma en esta imagen?

Estos animales recibieron tratamiento durante dos años y los científicos han conseguido mantener estable su visión corregida desde aquellas pruebas. Sin embargo, aún queda evaluar cuáles pueden ser los efectos a largo plazo del tratamiento.

Trastorno visual

Hay varios tipos de daltonismo. El más común es el que impide distinguir entre rojo y verde, un desorden hereditario que se transmite a través del cromosoma X.

Además, es posible que el daltonismo surja luego de sufrir otras enfermedades, como la degeneración macular. También puede aparecer como efecto secundario de alguna medicación.

Winfried Amoaku, experto en oftalmología de la británica Universidad de Nottingham, dijo que esta investigación podría beneficiar a aproximadamente el 7% de los hombres y el 1% de las mujeres que nacen con problemas de vista.

Fuente: BBC. La cura del daltonismo se ve más cerca